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治疗β-肌聚糖病的基因疗法SRP-9003在1/2a期临床试验中取得积极结

放大字体??缩小字体 发布日期:2019-10-08 11:10??浏览次数:0
摘 要:  近日,Sarepta Therapeutics公司宣布,其治疗-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极
  近日,Sarepta Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中取得积极结果。
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  SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。
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  关于SRP-9003
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  SRP-9003是一款由Myonexus公司开发用于治疗LGMD2E的基因疗法。于2018年,与Sarepta公司达成研发合作协议,共同开展SRP-9003的临床试验。
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  LGMD2E患者由于表达β-肌聚糖的基因出现变异,导致其β-肌聚糖缺失,从而引发肌肉纤维流失、炎症和肌纤维被脂肪和纤维化瘢痕组织代替。
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  SRP-9003通过使用腺相关病毒(AAV)载体,将表达β-肌聚糖的正常基因导入患者心肌和骨骼肌中,从而提高β-肌聚糖水平,防止甚至逆转疾病的进展。
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  在这项临床试验的第一个队列中,3名4-13岁的LGMD2E患者接受了SRP-9003的治疗。
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  试验结果表明,与治疗前基线相比,患者接受治疗9个月后,在肌营养不良评估(NSAD),起身,四阶爬升,100米步行,以及10米步行等肌肉功能指标上所用的时间均有所改善。
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